| Deutsch |
English |
| Substantive |
nouns |
| Gentherapeutikum |
Gene therapy medicinal product |
| Sprachgebrauch |
usage |
| „Gentherapeutikum“ |
a gene therapy medicinal product, |
| Gentherapeutikum, das eine oder mehrere rekombinante Nukleinsäuresequenzen, einen oder mehrere genetisch veränderte Mikroorganismen oder ein oder mehrere genetisch veränderte Viren enthält |
Gene therapy medicinal product containing recombinant nucleic acid sequence(s) or genetically modified microorganism(s) or virus(es) |
| Gentherapeutikum, das genetisch veränderte Zellen enthält |
Gene therapy medicinal product containing genetically modified cells |
| :Unter einem Gentherapeutikum ist ein biologisches Arzneimittel zu verstehen, das folgende Merkmale aufweist: |
Gene therapy medicinal product means a biological medicinal product which has the following characteristics |
| Studien zur Integration: Studien zur Integration sind für jedes Gentherapeutikum vorzulegen, es sei denn, ihr Fehlen ist wissenschaftlich begründet, z. B. weil die Nukleinsäuresequenzen nicht in den Zellkern eindringen. |
Integration studies: integration studies shall be provided for any gene therapy medicinal product, unless the lack of these studies is scientifically justified, e.g. because nucleic acid sequences will not enter into the cell nucleus. |
| fallen kann, gilt als Gentherapeutikum. |
shall be considered as a gene therapy medicinal product. |
| Zielselektivität: Soll ein Gentherapeutikum eine selektive oder auf das Ziel begrenzte Funktion erfüllen, sind Studien vorzulegen, die die Spezifizität und Dauer von Funktion und Aktivität in den Zielzellen und -geweben bestätigen. |
Target selectivity: When the gene therapy medicinal product is intended to have a selective or target-restricted functionality, studies to confirm the specificity and duration of functionality and activity in target cells and tissues shall be provided. |
| Diese Studien können länger angelegt sein als standardmäßige Toxizitätsstudien, je nachdem, wie lange das Gentherapeutikum persistiert und mit welchen potenziellen Risiken gerechnet wird. |
The duration of the studies may be longer than in standard toxicity studies depending on the persistence of the gene therapy medicinal product and the anticipated potential risks. |
